由此吸引进入行业的玩家也越来越多小百姓网www.xbaixing.com。2019年1月8日,武田制药完成对罕见病公司夏尔(Shire)的收购,交易金额约624亿美元。
罗氏中国神经学领域临床科学家张巍峰此前在罕见病论坛上表示,2017年罗氏研发总投入106亿美元,其中相当一部分投在罕见病领域www.xbaixing.com。“目前进入临床研发及上市阶段的罕见病药物总共9个,覆盖超过10种罕见病,已经完成和正在进行的临床实验超过50项。”
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但除了研发,罕见病药物的准入、上市后如何提高可及性也是难题。
张巍峰表示,“当临床实验的结果交到国家药品监督管理局的时候,由于这些数据相对比较贫乏,不像糖尿病、高血压有几万人的数据,罕见病一般只有几十人的数据欢迎www.xbaixing.com。要做出一个有效的、正确的判断,本身也是一个很困难的过程。”
在美国,“很多小型生物制药公司在罕见疾病药物的研发前期阶段,会得到非常多的公共资源支持x~b~a~i~x~i~n~g~c~o~m。”黄如方介绍,如果没有政策优惠,研发难以为继,美国最大的亨廷顿舞蹈症基金会每年投入数千万美元进行科研,“很多钱都是打水漂的,亨廷顿舞蹈症现在仍然没有治疗药物,基础研究一定需要公共资源去投入。罕见病的产品到临床阶段才可能挣钱xbaixing.com。欧美很多小的孤儿药公司当药物到临床阶段就卖给大公司。中国现在非常薄弱的环节是公共资源的投入非常少,到底能募集到多少公共资源去投入到药物前期研发阶段,我们自己也在思考这个问题x_b_a_i_x_i_n_g_c_o_m。”

