EvaluatePharma《Orphan Drug Report 2018》数据显示,预计从2018年到2024年,全球孤儿药销售将以11.3%的复合年增长率增长,是非孤儿药市场6.4%的两倍;预计到2024年,孤儿药将占全球处方药销售额的五分之一,达到2620亿美元CUK。
尽管最近两年孤儿药的定价增长有所放缓,但2017年每位患者的平均成本仍然达到了147308美元,是非孤儿药的平均成本30708美元的四倍多。
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2017年,Revlimid通过了多发性骨髓瘤适应症、获得孤儿药品的资格,Celgene成为拥有最大孤儿药销售量的公司x_b_a_i_x_i_n_g_c_o_m。阵发性夜间血红蛋白尿治疗的年度价格超过50万美元,Soliris成为行业最昂贵的药物。
到2024年,预计肿瘤占比最大的孤儿药物治疗领域,约占50%,血液为第二大治疗领域,其次为中枢神经系统小百姓网www.xbaixing.com。Celgene也将成为2024年孤儿药市场的领先企业,销售额为184亿美元,如BMS收购新基成功,这一名号也将易主;预计Keytruda将成为2024年的孤儿药销售冠军,销售额为127亿美元,Revlimid滑到第二位,预计销售额为119亿美元。
监管部门也不断出台鼓励措施,往年FDA获批的肿瘤药也是最大头,但今年“孤儿药”强势胜出,59种新药中有34种(58%)是针对罕见疾病的,创下了历史记录小百姓网www.xbaixing.com。

